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兒童肌無力藥首度獲批 我國加快引進孤兒藥

來源(yuan):每經網

5月(yue)7日,美國食品(pin)和(he)藥(yao)物管理局(Food&Drug Administration,以下(xia)簡(jian)稱(cheng)FDA)批準(zhun)Jacobus制(zhi)藥(yao)公司(si)的(de)藥(yao)物Ruzurgi(amifampridine)上(shang)市(shi),用于6歲至17歲患(huan)者Lambert-Eaton肌無力綜合(he)征(以下(xia)簡(jian)稱(cheng)LEMS)的(de)治(zhi)(zhi)療。據了(le)解(jie),這是FDA首次批準(zhun)用于LEMS兒科患(huan)者的(de)新藥(yao)上(shang)市(shi)。就在去年11月(yue)份,FDA剛剛批準(zhun)了(le)針(zhen)對LEMS成人患(huan)者的(de)治(zhi)(zhi)療方案。

 
  記者注意到(dao),FDA在2018年來加(jia)速批(pi)準了幾十種(zhong)孤兒(er)藥上市(shi)。與之相對的是(shi),我國對孤兒(er)藥的政策(ce)也(ye)逐漸放開,審(shen)批(pi)速度不(bu)斷(duan)加(jia)快,利好政策(ce)頻出(chu)。北京鼎臣管(guan)理咨詢(xun)有(you)限公司(si)創始人史(shi)立(li)臣對記者表示,因為有(you)審(shen)批(pi)綠色通道,現在罕見(jian)病藥物的審(shen)批(pi)速度明顯加(jia)快,引進國外(wai)罕見(jian)病藥物到(dao)國內上市(shi)的速度進一(yi)步加(jia)快。只要符合上市(shi)條件,現在只需一(yi)年左右,甚至幾個月(yue)就可以實現上市(shi)。
 
  世界上首個兒童肌無力藥物獲批
 
  5月7日,孤兒(er)藥(yao)Ruzurgi被FDA批(pi)準上市(shi)的(de)消(xiao)息(xi)傳來(lai),該藥(yao)物的(de)適應癥(zheng)是(shi)兒(er)童(tong)肌無力(li)綜合征(6~17歲(sui)LEMS)。孤兒(er)藥(yao)是(shi)指治(zhi)療罕見病的(de)藥(yao)物。
 
  記者從FDA官網獲悉,FDA藥(yao)物評估和研究中心神經病學(xue)產(chan)品部主任Billy Dunn博士(shi)表示,FDA將繼續致力于(yu)促進罕見疾病治療的開發和(he)批準,尤其是兒童的治療。他(ta)認(ren)為,這一決定將(jiang)為患(huan)有(you)LEMS的兒科患(huan)者提供急需的治療選擇。
 
  FDA官網顯(xian)示,LEMS是一種(zhong)罕見的(de)(de)自身(shen)免(mian)疫(yi)(yi)性疾(ji)病(bing),會影響患(huan)(huan)者神(shen)經(jing)和(he)肌(ji)肉(rou)之間(jian)的(de)(de)聯系,并導致受影響患(huan)(huan)者出現虛弱(ruo)和(he)其他癥狀。患(huan)(huan)有LEMS的(de)(de)人,身(shen)體自身(shen)的(de)(de)免(mian)疫(yi)(yi)系統(tong)攻擊神(shen)經(jing)肌(ji)肉(rou)接頭(神(shen)經(jing)和(he)肌(ji)肉(rou)之間(jian)的(de)(de)連接),并破壞神(shen)經(jing)細(xi)胞向肌(ji)肉(rou)細(xi)胞發送信號的(de)(de)能力(li)。
 
  FDA官網內容指出,LEMS可能與患(huan)者(zhe)自身其(qi)他免疫性疾(ji)病(bing)有(you)關,但更常見(jian)于(yu)患(huan)有(you)癌癥的患(huan)者(zhe),例如小(xiao)細胞肺癌。LEMS在兒(er)科(ke)患(huan)者(zhe)中(zhong)的流行程度(du)尚不清楚,估計(ji)其(qi)總體患(huan)病(bing)率為百(bai)萬分之三。而對LEMS成人藥物充分和控制良(liang)好的研究證(zheng)據也為Ruzurgi在6~17歲患(huan)者(zhe)人群中(zhong)的應(ying)用提(ti)供了有(you)力支撐。
 
  據了解(jie),Ruzurgi最常見的副(fu)作用是引起灼燒(shao)(shao)或刺痛(感(gan)覺異常)、腹痛、消化不良(liang)、頭暈和(he)惡心。如果患者服用Ruzurgi后(hou)出(chu)現(xian)過敏反(fan)應,如皮疹、蕁麻(ma)疹、瘙癢(yang)、發燒(shao)(shao)、腫脹或呼吸困難,應立即告知(zhi)其醫護人員。
 
  孤(gu)兒(er)藥加速上(shang)市我(wo)國加快引進步伐
 
  據FDA統計,全球(qiu)已知(zhi)的(de)罕見病約有(you)7000多(duo)種,占(zhan)人類疾病數量的(de)10%左右(you)。我國(guo)也有(you)超(chao)過(guo)1500萬罕見病患者。
 
  近年來,孤兒藥的上市速度呈現(xian)出不(bu)斷加快的趨勢,FDA批準了多(duo)種(zhong)相關藥物上市,僅2018年就有59種(zhong)新(xin)藥上市,創下歷(li)年新(xin)高。
 
  和(he)美(mei)國多(duo)種新藥獲批(pi)上(shang)市相比,我國獲批(pi)上(shang)市的孤兒藥數量相對(dui)較(jiao)少。據中(zhong)國藥科大學醫藥產業發(fa)展(zhan)研(yan)究(jiu)中(zhong)心學者丁錦希、李娜此前針對(dui)中(zhong)國和美國上市(shi)“孤(gu)兒藥(yao)”的(de)(de)統計數據,從2000年到2010年,美國和中(zhong)國上市(shi)的(de)(de)孤(gu)兒藥(yao)數量(liang)分別為64種和16種。
 
  與此同時,依(yi)然有(you)(you)(you)部分(fen)病(bing)(bing)(bing)(bing)癥(zheng)尚處于“境外有(you)(you)(you)藥(yao),境內無藥(yao)”的現狀。根據罕(han)(han)見病(bing)(bing)(bing)(bing)發展(zhan)中心(xin)與IQVIA聯合發布的《中國(guo)罕(han)(han)見病(bing)(bing)(bing)(bing)藥(yao)物可(ke)(ke)及性報告(gao)2019》,截(jie)至2018年12月(yue),在我(wo)國(guo)發布的《第一(yi)批(pi)罕(han)(han)見病(bing)(bing)(bing)(bing)目錄》121種罕(han)(han)見病(bing)(bing)(bing)(bing)中,有(you)(you)(you)74種罕(han)(han)見病(bing)(bing)(bing)(bing)“有(you)(you)(you)藥(yao)可(ke)(ke)治”,即(ji)在歐盟、美(mei)國(guo)有(you)(you)(you)針對(dui)這74種罕(han)(han)見病(bing)(bing)(bing)(bing)適應癥(zheng)的藥(yao)物獲(huo)批(pi)上市。但在這其(qi)中,仍有(you)(you)(you)21種罕(han)(han)見病(bing)(bing)(bing)(bing)藥(yao)物沒有(you)(you)(you)引進到國(guo)內上市。
 
  不(bu)過,這一現(xian)狀(zhuang)已在逐漸改(gai)善。2018年5月(yue)22日,我國多部門(men)聯合發布《第(di)一批罕(han)見(jian)病目錄(lu)》,共計(ji)收錄(lu)121個(ge)病種(zhong),邁出(chu)了扶持罕(han)見(jian)病用藥的重要(yao)一步(bu)。此前國務院常務會議指出(chu),從(cong)今(jin)年3月(yue)1日起,對首(shou)批21個(ge)罕(han)見(jian)病藥品和4個原料(liao)藥,參(can)照(zhao)抗癌藥對進口環節減按3%征收增值稅,國(guo)(guo)內環節可選擇按3%簡易辦法計(ji)征增值稅。此(ci)外,今年(nian)4月17日,國(guo)(guo)家醫(yi)保(bao)局發布《2019年(nian)國(guo)(guo)家醫(yi)保(bao)藥品目錄調整工(gong)作方(fang)案》,將優(you)先(xian)考慮國(guo)(guo)家基藥中(zhong)的(de)非醫(yi)保(bao)品種、癌癥(zheng)及罕見(jian)病等重大疾病治療用藥。
 

  對(dui)于罕(han)見病患者(zhe)來說(shuo),高昂的(de)藥價依然是橫在他們(men)面前的(de)一道(dao)坎,將罕(han)見病納(na)入(ru)(ru)醫(yi)保(bao)是很多患者(zhe)的(de)希(xi)望。史立臣認為(wei),罕(han)見病納(na)入(ru)(ru)醫(yi)保(bao)需要(yao)逐步(bu)進行,會根據各地的(de)實(shi)際(ji)經濟情況,即(ji)醫(yi)保(bao)支(zhi)付能力,分(fen)地區、分(fen)病種逐步(bu)納(na)入(ru)(ru)。“醫(yi)保(bao)費用總量在一段時間之(zhi)內相對(dui)確(que)定的(de)情況下,納(na)入(ru)(ru)的(de)疾病種類越多,(醫(yi)保(bao))支(zhi)付的(de)比例越小。

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